Jornal Correio Braziliense
AME

Como número de seguidores no Instagram facilita (ou dificulta) acesso ao 'remédio mais caro do mundo'

Embora a Atrofia Muscular Espinhal (AME) seja considerada rara, estima-se que entre 280 e 300 crianças sejam diagnosticadas com ela todos os anos no Brasil

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Campanhas em redes sociais, como o Instagram, fizeram com que famílias conseguissem juntar milhões de reais para pagar tratamento de doença degenerativa dos filhos

E se o número de seguidores que você tem no Instagram fosse um fator determinante para ter acesso a um remédio capaz de salvar a sua vida?

Essa parece ser a realidade de muitas crianças com Atrofia Muscular Espinhal (AME), uma doença genética degenerativa que afeta os neurônios motores, responsáveis por controlar o funcionamento dos músculos.

O quadro é progressivo e leva à perda dos movimentos de braços e pernas. Em estágios avançados, até os pulmões e o coração dependem do auxílio de aparelhos para continuarem funcionando.

Embora a enfermidade seja considerada rara, estima-se que entre 280 e 300 crianças sejam diagnosticadas com ela todos os anos no Brasil.

A boa notícia é que o tratamento dessa doença passou por uma verdadeira revolução nos últimos anos, com a chegada de três medicamentos capazes de interromper a morte inevitável das células nervosas.

Um desses remédios, chamado de Zolgensma, da farmacêutica Novartis, é aplicado em dose única e permite que as células da criança voltem a produzir uma proteína que mantém os neurônios motores vivos e em pleno funcionamento.

Mas há um problema: esse remédio foi, durante algum tempo, o mais caro do mundo. Para ter ideia, ele chegou a custar cerca de US$ 2,1 milhões (R$ 10,5 milhões).

Isso fez com que muitas famílias cujos bebês foram diagnosticados com AME criassem campanhas para arrecadar o valor e custear a aplicação do Zolgensma. Outras entraram na Justiça para obrigar o Estado brasileiro a pagar pela dose.

A principal plataforma para a divulgação dos casos e das campanhas de arrecadação foi o Instagram.

A história de algumas dessas crianças ganhou repercussão nacional, com reportagens publicadas em grandes veículos, o apoio de celebridades e o engajamento de centenas de milhares de seguidores nas redes sociais.

Muitas delas, felizmente, conseguiram acesso rápido ao remédio que interrompe a progressão da doença.

Outros pacientes com AME, porém, não ganharam esse mesmo destaque. Eles têm, no máximo, alguns milhares de seguidores e as vaquinhas online não chegam nem perto do valor necessário para comprar o fármaco.

A BBC News Brasil fez um levantamento no Instagram e detectou 90 perfis de crianças com AME cujas famílias fizeram campanha pela plataforma de compartilhamento de fotos e vídeos.

Entre as que conseguiram acesso ao Zolgensma, a média de seguidores é de 31,7 mil — e quatro perfis ultrapassam a marca dos 100 mil.

Já entre aquelas que ainda tentam acessar esse tratamento, a média de seguidores é de 9,2 mil, um valor três vezes menor. Desse grupo, sete crianças não alcançam nem a casa dos 5 mil.

A seguir, você conhece a história de alguns desses pacientes e seus familiares.

Kyara, três anos e 51 mil seguidores

A advogada Kayra Dantas, de Brasília, observou que algo incomodava a filha Kyara ainda no hospital, logo após o parto.

"Parecia que a Kyara não conseguia sustentar o tronco e estava sempre com as mãos tremendo. Logo após o banho, o corpo dela estralava todo", lembra.

"Conforme ela crescia, percebi que outras crianças da mesma idade pareciam estar se desenvolvendo mais rápido. A Kyara não conseguia ficar de pé e as perninhas dela estavam ficando cada vez mais moles, pareciam geleia", detalha.

Depois de passar por uma série de especialistas num processo que se estendeu por quase nove meses, a família recebeu finalmente o diagnóstico: a Kyara tem AME.

"Quando soube, chorei por dois dias sem parar. Achei que ia morrer de tanto chorar", desabafa Dantas.

A advogada resolveu, então, compartilhar a notícia com amigos e parentes próximos. E uma cunhada ligou para dizer que tinha lido sobre um medicamento que estava em testes finais. Era justamente o Zolgensma.

"Começamos a pesquisar absolutamente tudo sobre o remédio e definimos três caminhos para que a Kyara pudesse usá-lo. Primeiro, iniciamos uma campanha de arrecadação pelas redes sociais. Segundo, entramos com uma liminar pedindo que o Ministério da Saúde custeasse. Terceiro, inscrevemos nossa filha nos testes clínicos da Novartis", conta Dantas.

O perfil da criança no Instagram conta atualmente com 51,3 mil seguidores e a vaquinha recebeu o apoio de muitos famosos e influenciadores digitais, como a dupla sertaneja João Neto e Frederico, o cantor Oswaldo Montenegro e o lutador Junior Cigano.

Em três meses e 20 dias, a família tinha conseguido reunir ao redor de R$ 5 milhões. "Entramos então com uma liminar para que o governo complementasse a metade restante", continua a mãe.

Com a decisão favorável da Justiça, Kyara pode finalmente passar pelos exames preparatórios e receber a infusão de Zolgensma em 19 de novembro de 2020.

No Dia Z — termo usado pela comunidade de familiares e pacientes com AME para se referir ao dia em que o tratamento é feito —, Dantas diz que sentia um misto de gratidão e esgotamento.

"Eu tinha medo de perder uma gota daquele remédio. Naquele momento, soube que nada era impossível", relata.

De acordo com Dantas, hoje em dia a menina só não consegue correr ou pular, mas se locomove bem e vai à escola normalmente.

"Recentemente ela passou por um pneumologista e ele nos disse que a respiração dela é igual à de uma criança sem AME", conta Dantas.

Questionada sobre a influência das redes sociais em todo esse processo, a advogada não tem dúvidas. "Sem o Instagram, minha filha não teria acesso ao remédio que salvou a vida dela."

"Nós precisaríamos esperar a boa vontade do governo para termos acesso, quem sabe um dia, a esse tratamento. As redes também foram importantes para que a Justiça acompanhasse o caso", acredita.

Dantas conta que, por trás de toda a campanha de arrecadação, havia uma grande equipe de voluntários, que ajudava com as estratégias de comunicação pelas mídias sociais.

Yuri, um ano e 8 mil seguidores

Luzinete Silva, de Barreirinhas, no Maranhão, conta que Yuri nasceu com a pele roxa e estava quase morto.

"Ele precisou ser reanimado logo após o parto e foi transferido para a capital, São Luís."

Isso foi em setembro de 2021. Desde então, ela e o bebê vivem no hospital, a 260 quilômetros do restante da família.

Quando Yuri tinha dois meses, veio o diagnóstico de AME. "Hoje em dia, ele não mexe mais nenhuma parte do corpo", diz Silva.

"Eu nem posso falar muito, porque já começo a chorar. É difícil cuidar dele, e tenho outros cinco filhos. Queria poder levar o Yuri para casa e estar com a família reunida."

Assim como vários outros pacientes com AME, o menino também possui uma conta no Instagram para levantar recursos.

Porém, até o momento, a página tem 8,2 mil seguidores e arrecadou pouco mais de R$ 40 mil (ou 0,3% da meta inicial).

Yuri também conta com uma rede de voluntários que ajuda nas postagens. Uma das coordenadoras é Camila Bonnetti, de São Paulo.

Ela já conhecia a história de outras crianças com AME e se sensibilizou com o caso de Yuri. "Quando você lê um pouco sobre essa doença, percebe como ela é cruel. Eu não desejaria isso nem para o meu pior inimigo", lamenta.

Bonetti conta que o grupo de voluntários de Yuri tem cerca de 60 pessoas, sendo que doze delas são mais ativas e participam das ações. "Nós fazemos as postagens, idealizamos as estratégias de comunicação, marcamos os perfis nos comentários, entramos em contato com famosos e influenciadores…", lista.

"A gente sabe que, no Brasil, as coisas só acontecem quando há mídia e atenção do público. No caso da AME, é o mesmo: se a pessoa tem muitos seguidores, as coisas acontecem como num passe de mágica. O número de doações sobe e todo o processo fica mais rápido", opina.

Uma questão de engajamento e conexões

Suhellen Oliveira, de Recife, viveu duas realidades completamente distintas com a AME.

Seus dois filhos têm a doença. O primeiro, Lorenzo, está com dez anos. Quando ele era pequeno, ainda não existiam os remédios capazes de frear a perda dos neurônios musculares, sobre os quais falaremos mais adiante.

Já Levi, de dois anos, nasceu num outro momento e teve a oportunidade de passar pelo fatídico "Dia Z".

Ao lado de outras quatro mulheres, Oliveira criou o Universo Coletivo AME, uma associação que acolhe mães e pais cujos filhos foram diagnosticados com a doença, além de cobrar as autoridades por mudanças nas políticas públicas de diagnóstico e tratamento.

Ela diz que, institucionalmente, o grupo não incentiva que as famílias façam campanhas pelas redes sociais.

"Eu mesma fiz e sei como é desgastante. Tem famílias que contratam empresas de marketing só para cuidar deste trabalho", conta Oliveira, que também à frente da Associação de Doenças Neuromusculares (Donem).

"E, embora alguns perfis façam um trabalho muito bonito, que traz visibilidade, nós acreditamos que isso resolve problemas individuais. O que queremos é justamente pensar na questão coletiva, com decisões e leis que beneficiem a todos os pacientes."

Segundo a experiência de Oliveira, o engajamento das postagens é mais importante do que o número total de seguidores no Instagram.

"Fora que, atualmente, as campanhas de arrecadação já não conseguem mais grandes somas. Hoje o dinheiro recebido serve mais para auxiliar nos tratamentos de reabilitação ou para outros gastos da família com equipamentos, insumos e ajustes na casa", avalia.

Mas a representante do Universo Coletivo AME vê que o número de seguidores no Instagram ainda tem uma influência grande nas decisões judiciais.

"Os perfis maiores chegam mais fácil até os tomadores de decisão e obtêm decisões favoráveis de uma maneira mais célere", diz.

"Às vezes, o amigo de um juiz ou o secretário do fórum de uma cidade vê aquela campanha nas redes sociais, e isso gera uma sensibilização — o que acelera a decisão dos tribunais", complementa ela.

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Associação desencoraja campanhas de redes sociais para arrecadação de fundos para tratar a AME

Uma doença, cinco tipos

A neurologista pediátrica Adriana Banzatto, do Hospital Pequeno Príncipe, em Curitiba, explica que a AME é uma doença genética.

"Nela, há a ausência ou a deficiência do gene SMN1, responsável por produzir a proteína que garante o funcionamento dos neurônios motores na medula espinhal", ensina.

Sem aproteína, os neurônios vão morrendo aos poucos. Com isso, os músculos de todo o corpo perdem a força e deixam de funcionar.

Para piorar, não há como reverter isso: células nervosas que morreram não voltam nunca mais.

Mesmo os tratamentos mais modernos só conseguem interromper o processo e impedir novas perdas e prejuízos do início do tratamento em diante.

Banzatto aponta que a AME é dividida em cinco tipos.

"No tipo 0, o bebê já desenvolve o quadro durante a gestação. Ele nasce com o corpo extremamente mole e, geralmente antes de completar o primeiro mês de vida, precisa de auxílio para respirar", detalha.

No tipo 1, um dos mais frequentes, a criança até consegue se movimentar ao nascer. Porém, aos dois ou três meses, começa a perder o tônus muscular aos poucos.

Esse processo de decaimento das habilidades motoras acontece cada vez mais tarde nos outros tipos — no 4, por exemplo, o paciente pode permanecer estável e só apresentar os primeiros incômodos no final da adolescência e no início da vida adulta.

Os especialistas estimam que, atualmente, cerca de 3 mil brasileiros tenham AME — e até 300 indivíduos recebam esse diagnóstico a cada ano.

Uma revolução terapêutica

Até 2017, as opções para tratar efetivamente a AME eram escassas, quase nulas.

"Nós dependíamos basicamente do tratamento multidisciplinar. Era a fisioterapia motora e respiratória, os ajustes de nutrição e deglutição e os cuidados paliativos", resume o médico Edmar Zanoteli, professor do Departamento de Neurologia da Faculdade de Medicina da Universidade de São Paulo (USP).

Isso começou a mudar com a aprovação do Spinraza, da farmacêutica Biogen. Basicamente, esse remédio permite que outro gene do nosso corpo — o SMN2 — produza a proteína capaz de "alimentar" os neurônios motores.

Ele é aplicado a cada quatro meses, por meio de uma injeção na base da coluna vertebral, e está disponível aos brasileiros pelo Sistema Único de Saúde (SUS).

Na sequência, veio o Evrysdi, da Roche. Ele tem um mecanismo de ação parecido, ao estimular o SMN2 a fabricar a proteína em falta.

A diferença está na administração: essa medicação vem na forma de um líquido, que precisa ser tomado todos os dias. Ela já está aprovada pelo Ministério da Saúde e deve ser distribuída pela rede pública nos próximos meses.

Por fim, temos o Zolgensma, que ficou mundialmente conhecido como "o remédio mais caro do mundo" — embora tenha perdido esse posto recentemente para outros lançamentos do mercado farmacêutico.

Administrado por meio de uma infusão em dose única, o fármaco é considerado uma terapia gênica. Em resumo, ele traz um adenovírus (que não faz mal à saúde humana) modificado geneticamente para carregar uma cópia "correta" do gene SMN1.

Esse material é levado até as células do sistema nervoso, que passam a fabricar a proteína capaz de manter os neurônios motores vivos.

"É importante mencionar que a eficácia dos três tratamentos é similar. O que muda é a forma de administrar o remédio e alguns possíveis efeitos colaterais", informa Zanoteli, que também é chefe do Ambulatório de Atrofia Muscular Espinhal do Hospital das Clínicas de São Paulo.

Vale mencionar também que nenhuma das opções terapêuticas representa a cura da AME.

Oliveira aponta que, com a experiência acumulada, aprendeu a não comparar casos ou esperar resultados semelhantes entre pacientes.

"Cada criança vai ter uma necessidade e uma evolução, então devemos sempre tomar cuidado com as expectativas em relação aos tratamentos."

Como as redes sociais moldam o tratamento

Os médicos ouvidos pela BBC News Brasil admitem que postagens no Instagram e outras plataformas online influenciam não apenas no acesso aos remédios, mas também nas expectativas que os familiares — e até os seguidores — têm em relação aos resultados que serão alcançados.

"Eu conheço pacientes que conseguiram comprar o Zolgensma só com o dinheiro das campanhas de arrecadação online, então é inegável que há um peso muito grande das redes sociais", avalia Banzatto.

Zanoteli reforça que é preciso deixar muito claro até onde vai o efeito das medicações.

"As terapias não tem uma função regenerativa. Não há como recuperar as funções motoras que a criança já perdeu", explica.

Ou seja, como explicado anteriormente, os remédios contra a AME disponíveis hoje impedem a progressão do quadro, que poderia ficar ainda mais grave e levar a complicações mortais. Mas eles não são capazes de recuperar os neurônios que já morreram.

"Além disso, muitas vezes os familiares acreditam que mudar o medicamento pode solucionar alguns desses problemas, o que infelizmente não acontece", diz.

Banzatto acrescenta que a cobrança de resultados pode vir dos próprios seguidores. "Usuários de redes sociais muitas vezes comentam: 'Como essa criança usou um remédio tão caro e não está recuperada? Por que ela ainda vai precisar de fisioterapia ou outros cuidados?'", exemplifica.

"Precisamos, portanto, deixar bem claro a todos para que servem as terapias contra a AME e quais são os possíveis resultados", acredita a neurologista.

Os próximos desafios

O papel das redes sociais no tratamento da AME deve passar por uma nova transformação a partir de agora.

Isso porque o Ministério da Saúde anunciou, em dezembro de 2022, a incorporação do Zolgensma no SUS.

A princípio, o governo vai custear o tratamento apenas de crianças com o tipo 1 da doença que tenham até seis meses de idade. Outro critério é que esses pacientes fiquem sem ventilação mecânica (aparelho responsável por manter a respiração) por mais de 16 horas ao dia.

O acordo com a farmacêutica Novartis chama a atenção, já que prevê um compartilhamento de riscos: o Estado brasileiro vai parcelar o valor de cada dose em cinco vezes, e o pagamento só será feito se a criança atingir alguns marcos terapêuticos e se beneficiar de fato do tratamento pelos quatro anos seguintes.

Caso ela morra ou tenha uma piora do estado clínico, as demais parcelas não precisarão ser pagas pelo ministério.

Com isso, a tendência é que bebês diagnosticados precocemente com a AME já tenham acesso a três tratamentos disponíveis pela rede pública, sem a necessidade de manter um perfil no Instagram ou somar milhões de reais em vaquinhas online.

Inclusive, muitas contas de crianças com AME nesta rede social já mudaram o foco — e agora fazem vaquinhas digitais para custear as terapias de suporte, o aluguel de imóveis perto do hospital ou reformas na casa para adaptar o espaço às necessidades do paciente.

Por fim, todas essas mudanças levaram a uma nova necessidade urgente: acelerar o diagnóstico precoce da enfermidade.

O teste do pezinho — exame que rastreia uma série de doenças no recém-nascido — que está disponível no SUS ainda não detecta a AME.

Uma lei sancionada pelo Governo Federal em maio de 2021 até prevê a inclusão dessa e de outras doenças raras no teste do pezinho. Mas a AME só entrará nesse pacote de novidades da triagem neonatal na quinta e última etapa do projeto, ainda sem um prazo estabelecido.

"É imprescindível que a AME esteja no teste do pezinho desde já. Assim, a grande maioria das crianças terá o diagnóstico precoce e poderá fazer o tratamento pela rede pública num momento em que a doença ainda não progrediu", aponta Dantas, mãe da Kyara.

"Não é possível que as famílias precisem esperar os sintomas se manifestarem, como aconteceu com a minha filha, para buscar exames e tratamentos", complementa.

Há muitos casos em que o diagnóstico da AME só ocorre após os seis meses de vida do bebê — o que impossibilitaria o acesso ao Zolgensma pelo SUS, segundo as regras atuais.

A detecção antecipada da enfermidade também é uma das bandeiras encampadas pelo Universo Coletivo AME. "Fazer essa triagem neonatal dessa doença é fundamental para as gerações futuras", acredita Oliveira.

"Mas não podemos nos esquecer das crianças mais velhas, que já não se encaixam naqueles critérios de acesso ao Zolgensma. A ampliação do acesso aos tratamentos pode fazer toda a diferença na vida delas", conclui.

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O teste do pezinho pode detectar a AME precocemente — mas detecção ainda não está disponível no SUS

O que diz a empresa

A BBC News Brasil entrou em contato com a Novartis, responsável pelo Zolgensma, para que a farmacêutica pudesse se posicionar a respeito do preço da medicação e outras questões levantadas ao longo da reportagem.

Em nota enviada pela assessoria de imprensa, a empresa disse estar "empenhada em levar as terapias mais inovadoras aos pacientes, discutir estratégias e modelos diferenciados de acesso e atuar em cooperação com o governo e outros agentes privados em busca de soluções conjuntas que levem em consideração as especificidades do país".

Sobre o preço e o título de "remédio mais caro do mundo", a Novartis diz que isso "reflete décadas de pesquisas científicas, investimentos em cadeia logística e manufatura em larga escala, bem como custos diretos e indiretos com a capacitação de centros de referência, hospitais e profissionais de saúde".

A farmacêutica acredita que o esquema de compartilhamento de riscos, como acertado com o Ministério da Saúde, "é uma etapa inicial de implementação do primeiro real acordo deste gênero no SUS".

"Trata-se de uma proposta adequada ao estágio atual de desenvolvimento do sistema, com a qual ambas as partes deverão aprender ao longo do processo — o que poderá permitir aprimoramentos e novos acordos em torno de outros indicadores e desfechos em momento mais oportuno e adequado", finaliza o texto.