Um bebê com uma doença que pode ser letal recebeu o medicamento mais caro do mundo pela rede pública de saúde do Reino Unido, após uma campanha bem-sucedida realizada por seus pais.
A campanha fez com que o governo britânico buscasse negociar o tratamento para o bebê diretamente com o laboratório produtor do remédio, obtendo um desconto, cujo valor não foi revelado.
Edward, de onze meses, tem atrofia muscular espinhal severa (AME), o que significa que ele não possui uma proteína vital para o desenvolvimento muscular.
Ele recebeu a nova terapia genética com o medicamento Zolgensma, que custa 1,79 milhão de libras (cerca de R$ 13 milhões).
No Brasil, o Zolgensma foi aprovado no ano passado pela Anvisa. Existe um projeto de lei (PL 5253/20) para tentar fazer o Sistema Único de Saúde (SUS) disponibilizar o medicamento gratuitamente pelo programa Farmácia Popular do Brasil.
No ano passado, uma família brasileira levantou parte do dinheiro para comprar o medicamento para seu bebê após a aprovação na Anvisa — e conseguiu na Justiça fazer com que a União custeasse o restante do valor.
'Corrida contra o tempo'
A mãe do bebê, Megan Willis, disse que está "animada e aliviada".
Em julho, quando soube que o filho receberia o tratamento, Willis disse: "Nós nos sentimos incrivelmente sortudos, felizes e aliviados."
Antes, os pais tinham dito que se sentiam abandonados em sua "corrida contra o tempo" para que Edward recebesse o medicamento, que eles esperavam que transformasse sua vida.
Os médicos disseram que a droga, que contém uma réplica do gene ausente SMN1, precisa ser administrada como um tratamento único o mais cedo possível para interromper a progressão da doença.
Willis, que mora em Colchester, no sudeste da Inglaterra, disse que o tratamento poderia significar a diferença entre Edward ser capaz de se levantar ou não. Ela estava disposta a organizar um protesto caso a decisão tivesse demorado muito mais.
"Há muito tempo lutamos por esse medicamento. Mal conseguimos acreditar que finalmente está acontecendo. Tomara que não precisemos esperar muito tempo", disse ela, na ocasião. "Edward faz um ano em setembro e é tudo urgente."
O Zolgensma é considerado o medicamento mais caro do mundo, a um custo de 1,79 milhões de libras por paciente, embora o NHS England — a rede pública de saúde da Inglaterra — afirme ter negociado um desconto não revelado.
Quando foi aprovado para uso pelo NHS em março, as diretrizes estabelecidas pelo Instituto Nacional de Excelência em Saúde e Cuidado diziam que o medicamento só deveria ser usado em bebês menores de seis meses que ainda não estivessem recebendo outro tratamento, o que teria excluído Edward.
Mas ressaltou que a decisão de administrar a droga a outros bebês seria tratada caso a caso.
Cerca de 65 bebês nascem com atrofia muscular espinhal na Inglaterra a cada ano. A doença causa fraqueza muscular e afeta os movimentos e a respiração, o que significa que a maioria dos bebês não sobrevive depois dos dois anos de idade se não houver algum tipo de intervenção.
Em estudos, o Zolgensma ajudou bebês a respirar sem um ventilador, sentar-se por conta própria, engatinhar e andar após um único tratamento.
Edward, que foi diagnosticado com dois meses de idade, estava recebendo injeções de outra droga chamada Spinraza a cada quatro meses no Hospital Addenbrooke em Cambridge.
A Spinraza pode ajudar a retardar a degeneração em alguns pacientes, mas é um tratamento e não uma cura. O tratamento envolve injeções regulares na coluna para o resto da vida, em comparação com a injeção única de Zolgensma.
Willis disse que agora está ansiosa para aproveitar a vida com Edward pela primeira vez, sem a batalha para pagar pela droga.
"Nosso objetivo é fazê-lo andar. Acho que pela primeira vez podemos realmente planejar seu futuro, sabendo que ele tem o melhor tratamento possível para sua condição", disse ela.
Droga mais cara do mundo
O alto custo do Zolgensma é muito criticado por autoridades em todo o mundo. Em muitos países, o tratamento só é custeado pelo Estado após uma negociação direta do governo com o laboratório para redução do preço.
A Novartis, empresa farmacêutica com sede na Suíça que produz o medicamento, diz que o custo do tratamento é alto porque se trata "uma terapia única e transformadora para uma doença extremamente rara". Mas a empresa não detalha como calcula o preço do medicamento.
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