Um novo tratamento testado em camundongos pode ajudar a combater a esclerose lateral amiotrófica (ELA), uma doença fatal, de acordo com um estudo publicado na revista PLOS Biology.
Essa doença neurodegenerativa, que afeta cerca de 30 mil pessoas nos Estados Unidos, provoca uma paralisia progressiva dos músculos e geralmente leva à morte em menos de cinco anos.
Na pesquisa publicada na terça-feira (30) na revista científica PLOS Biology, uma equipe da Universidade Northeastern afirma ter estudado como alcançar e estabilizar uma proteína que protege as células contra elementos tóxicos provenientes dos alimentos ou da inalação de oxigênio.
Em muitos casos, a doença é causada por mutações hereditárias em um gene que produz essa proteína. No entanto, também podem ocorrer mutações sem histórico familiar.
As mutações nesse gene, chamado SOD1, levam a uma montagem incorreta da proteína, impedindo-a de realizar suas funções e alterando a maquinaria celular, o que resulta em várias proteínas também relacionadas a doenças como Alzheimer e Parkinson, entre outras.
O novo tratamento é um "estabilizador molecular" que mantém a proteína em sua configuração correta, explicou o diretor do estudo, Jeffrey Agar.
A molécula foi testada em camundongos geneticamente modificados para desenvolver a doença. Os pesquisadores constataram que não só restaurava as funções da proteína, mas também interrompia quaisquer efeitos tóxicos secundários. Sua segurança também foi testada em ratos e cachorros.
O tratamento conseguiu estabilizar 90% das proteínas SOD1 nas células sanguíneas e 60 a 70% nas cerebrais. Os pesquisadores agora esperam obter autorização para realizar ensaios clínicos em humanos.