Edição genética contra doença falciforme

Agência reguladora dos Estados Unidos aprovou dois medicamentos, Casgevy e Lyfgenia, as primeiras terapias genéticas baseadas em células contra a doença para pacientes acima de 12 anos

Instalações de uma fábrica Vertex - (crédito: Vertex)

Isabella Almeida +

postado em 08/12/2023 16:00

A Food and Drug Administration, uma agência reguladora dos Estados Unidos, aprovou dois medicamentos, Casgevy e Lyfgenia, as primeiras terapias genéticas baseadas em células contra a doença falciforme para pacientes acima dos 12 anos. Em especial, o Casgevy, é o primeiro tratamento autorizado pela FDA a utilizar um tipo de nova tecnologia de edição de genoma, a CRISPR/Cas9. Há menos de um mês essa mesma droga foi aprovada para uso no Reino Unido.

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O Casgevy é indicado para o tratamento da anemia falciforme e talassemia, doenças genéticas que atingem o sangue e que exigem cuidados para o resto da vida. Para especialistas na área, o uso da nova tecnologia representa avanço no combate às patologias e maior qualidade de vida para os pacientes que utilizem drogas produzidas a partir da inovação.

“A terapia genética promete fornecer tratamentos mais direcionados e eficazes, especialmente para indivíduos com doenças raras, onde as opções de tratamento atuais são limitadas”, disse em um comunicado Nicole Verdun, diretora do Escritório de Produtos Terapêuticos do Centro de Avaliação e Pesquisa Biológica da FDA.

Segurança 

A segurança e eficácia do Casgevy foram avaliadas em pacientes adultos e adolescentes com doença falciforme. O resultado primário foi ausência de episódios graves de oclusão vascular durante pelo menos 12 meses consecutivos durante o período de acompanhamento de dois anos. Um total de 44 pacientes foram tratados. Dos 31 avaliados durante tempo suficiente, 29 (93,5%) alcançaram esse resultado. Todos os tratados obtiveram sucesso no enxerto.

Salmo Raskin, geneticista, especialista em genética e diretor do Laboratório Genetika, em Curitiba, no Paraná, detalha melhor o funcionamento do remédio. “Esta técnica é revolucionária. Ela ganhou o prêmio Nobel de química em 2020. Consiste em editar as letrinhas do nosso código genético, para corrigir um erro genético ou para desligar um determinado gene, no intuito de tratar doenças genéticas.”

Brasil 

No entanto, o acesso à droga no Brasil deve ser mais complicado, narra o especialista. “Vai precisar passar por todas as etapas regulamentárias. Iniciando pela aprovação do tratamento pela Anvisa, depois submetido para Comissão Nacional de Ética em Pesquisa (Conep), então isso deve demorar. Além disso, é bastante caro, em torno de 10 milhões de reais por paciente, sendo que no Brasil existem cerca de 20 mil pacientes com doença falciforme que se classificariam nos critérios para receber o tratamento. Então temos alguns problemas.”

O Lyfgenia é uma terapia genética baseada em células e foi aprovado também para pessoas com 12 anos ou mais com doença falciforme e histórico de eventos vaso-oclusivos. Com o Lyfgenia, as células estaminais do sangue do paciente são geneticamente modificadas para produzir uma hemoglobina que funciona de forma semelhante à hemoglobina A, produzida em pessoas não afetadas pela doença falciforme.

Conforme a FDA, ambos os produtos são feitos a partir de células-tronco do sangue dos pacientes, que são modificadas e devolvidas. Antes do tratamento, as células-tronco do são coletadas e, em seguida, o paciente é submetido a um processo que remove células da medula óssea para serem trocadas pelas estruturas modificadas. Aqueles que receberam Casgevy ou Lyfgenia serão acompanhados em um estudo de longo prazo para avaliar a segurança e eficácia de cada produto.

Ações

“As ações de hoje seguem avaliações rigorosas dos dados científicos e clínicos necessários para apoiar a aprovação, refletindo o compromisso da FDA em facilitar o desenvolvimento de tratamentos seguros e eficazes para condições com graves impactos na saúde humana”, contou em nota Peter Marks, diretor do Centro de Avaliação e Pesquisa Biológica da FDA.

A segurança e eficácia do Lyfgenia também foram avaliadas ao longo de 24 meses, em pacientes com doença falciforme e histórico de eventos vaso oclusivos (VOEs), com idades entre 12 e 50 anos. 28, 88%, dos 32 pacientes, alcançaram resolução completa dos VOEs durante esse período.