Edição genética corrige falha em células imunológicas

De acordo com cientistas, método pode levar a novos tratamentos para uma doença rara em células imunes

Correio Braziliense

postado em 27/10/2022 06:00

(crédito: Universidade College London/Divulgação )

Uma falha nas células que formam uma parte fundamental do sistema imunológico pode ser reparada com uma técnica pioneira de edição de genes, segundo pesquisadores da Universidade College London (UCL), na Inglaterra. O método, demonstrado em tecidos humanos e em camundongos, foi relatado na revista Science Translational Medicine e, de acordo com os cientistas, pode levar a novos tratamentos para uma doença rara em células imunes.

Pacientes com a doença, conhecida como insuficiência de CTLA-4, carregam mutações em um gene que faz com que as células T — que ajudam a controlar o sistema imunológico e a proteger o corpo de infecções e do câncer — se comportem de forma anormal. Isso os leva a sofrer de autoimunidade grave, condição em que o organismo ataca os próprios tecidos e órgãos, incluindo as células sanguíneas.

A doença também prejudica a memória do sistema imunológico, o que significa que os pacientes podem lutar para combater infecções recorrentes pelos mesmos vírus e bactérias. Em alguns casos, pode levar ainda a linfomas, um tipo de câncer no sangue.

Em células humanas, usando técnicas de edição genética com o sistema CRISPR/Cas, os pesquisadores conseguiram direcionar o gene defeituoso em células T retiradas de pacientes com insuficiência de CTLA-4 e reparar os erros. Isso restaurou os níveis da proteína nas estruturas doentes, que se tornaram semelhantes aos de um tecido saudável. Os pesquisadores também conseguiram melhorar os sintomas da enfermidade em modelos de camundongos, injetando neles as células corrigidas.

"É realmente emocionante pensar em levar esse tratamento adiante para os pacientes. Se pudermos melhorar seus sintomas e reduzir o risco de contrair doenças linfoproliferativas, será um grande passo à frente", comentou a coautora sênior, Claire Booth, professora de terapia genética na UCL. "Esse artigo, em particular, é importante porque estamos usando as mais novas técnicas de edição de genes para corrigir com precisão as células T, o que é uma nova abordagem em erros inatos de imunidade."