Cientistas fazem teste inédito de reparo de DNA em humanos

O foco da terapia é um tipo potencialmente fatal de doença cardiovascular que atinge uma em cada 250 pessoas

Paloma Oliveto

postado em 13/07/2022 06:00

(crédito: rawpixel.com/Divulgação)

Pela primeira vez, cientistas testaram, em um ser humano, uma nova abordagem da técnica de edição genética, mais segura e precisa que a ferramenta Crispr-Cas9. O anúncio foi feito pela companhia de biotecnologia norte-americana Verve Therapeutics, que pretende publicar os resultados preliminares do ensaio clínico no próximo ano. O foco da terapia é um tipo potencialmente fatal de doença cardiovascular que atinge uma em cada 250 pessoas.

A chamada hipercolesterolemia familiar heterozigótica (HF) é hereditária e não tem cura. Ela se caracteriza pela incapacidade de remoção do excesso de LDL, o chamado "colesterol ruim", pelo fígado. Mutações genéticas impedem o órgão de metabolizar a substância, fazendo com que a gordura se acumule no sangue, potencialmente entupindo as artérias. Mesmo adotando hábitos saudáveis, o paciente não consegue reduzir as taxas.

Em um comunicado, a companhia afirmou que o medicamento de edição genética, chamado Verve-101, tem como objetivo "desligar permanentemente" um gene nas células hepáticas para evitar o acúmulo de LDL na corrente sanguínea. Se o tratamento se mostrar seguro e eficaz, em tese, ele ofereceria a cura para a doença que acomete 10 milhões de pessoas em todo o mundo, com 800 mil casos estimados no Brasil.

Fase inicial

O estudo da Verve Therapeutics está em fase inicial e testará, em 40 pacientes, a segurança do medicamento. O primeiro voluntário a receber a substância é um morador da Nova Zelândia. O geneticista Salmo Raskin, integrante e ex-presidente da Sociedade Brasileira de Genética Médica e Genômica (SBGM), destaca que, embora outros pacientes já participaram de testes com a ferramenta Crispr-cas9, esta é a primeira vez que se utiliza uma modalidade diferente de edição genética, caracterizada pela troca de uma única letra do gene alvo.

"É uma abordagem tecnicamente mais fácil, mais eficiente e, principalmente, traz menos riscos de causar alteração em outros lugares do material genético que não se deseja mexer", diz. Para o médico e pesquisador, uma grande vantagem é que, diferentemente da técnica tradicional, a edição do genoma testada pela Verve utiliza o mesmo reagente para todos os pacientes, independentemente do erro genético que desencadeou a enfermidade. "Ou seja, se consegue vislumbrar um medicamento fixo, e não personalizado, para todo mundo", diz Raskin.