A DMD caracteriza-se pela ausência da distrofina, proteína que mantém a integridade do músculo, e é uma das formas mais comuns e severas das distrofias. Ela só ocorre em meninos e tem incidência de um a cada 3.500 nascimentos. Pesquisadores da Universidade da Califórnia, entretanto, descobriram um medicamento que pode melhorar consideravelmente a qualidade de vida de pessoas com distrofia de Duchenne, cuja expectativa de vida atual gira em torno dos 30 anos. O estudo foi publicado na edição de hoje da revista Science Translational Medicine.