A oftalmologista norte-americana Katherine Mancuso, cientista da Universidade de Washington (em Seattle), coordenou a pesquisa que curou o daltonismo em macacos com o uso da terapia genética. Em entrevista ao Correio, por e-mail, ela explicou como inseriu um gene-chave para a produção de fotopigmentos ausentes em daltônicos e demonstrou otimismo em relação à aplicação do método em seres humanos. Os resultados do estudo foram publicados pela revista científica Nature, na semana passada.
Como a terapia genética curou o daltonismo? De que modo genes corretivos foram inseridos no olho?
Normal ou tricromática, a visão exige três tipos diferentes de pigmentos do cone (tipo de célula sensível à luz na retina): vermelho, verde e azul. As formas mais graves de cegueira das cores vermelha e verde ocorrem quando indivíduos perdem os pigmentos verde ou vermelho. Nossos macacos não tinham o pigmento vermelho. Usamos um vetor de vírus para terapia genética que continha o gene do pigmento vermelho humano. O vírus foi injetado diretamente nos olhos e fez com que novos fotopigmentos vermelhos fossem produzidos, resultando em um total de três pigmentos ; o exigido para a visão de cor normal.
Esses genes produziram a proteína opsina. Como essa substância age na recuperação da percepção da cor?
O vírus da terapia genética provocou um novo pigmento visual sensível a grandes comprimentos de onda (sensível à cor vermelha), produzido com um subtipo de células do cone fotoreceptor da retina. Quando o novo fotopigmento vermelho foi produzido, ele resultou em um total de três pigmentos, o exigido para a visão colorida normal. Nossa grande descoberta foi que essa simples mudança permitiu aos cérebros adultos perceber as novas cores que nunca haviam visto antes ; vermelho e verde.
Quantos animais foram testados e qual foi o índice de sucesso do estudo? Quando começarão os estudos clínicos em humanos?
Nós tratamos dois animais até agora, e o sucesso foi alcançado em ambos. A maior barreira para movermos o tratamento adiante será garantir a segurança em humanos. O mesmo vetor do vírus de terapia genética que nós usamos está atualmente sendo utilizado por outros cientistas em testes nos Estados Unidos para uma desordem de cegueira conhecida como neuropatia óptica hereditária de Leber. Nenhum efeito colateral foi reportado até o momento. Uma diferença-chave em nossos experimentos é o gene terapêutico que é carregado pelo vetor do vírus. Como um gene de pigmento visual humano foi usado para substituir o pigmento em falta nos macacos, e nenhum efeito adverso foi observado, estamos otimistas que esse transgene também será seguro para uso em humanos. De qualquer modo, determinar sua segurança é um processo longo, e provavelmente levará anos antes de uma cura para a cegueira das cores estar disponível para humanos.